20वीं और 21वीं सदी में चिकित्सा विज्ञान में एक गहरी क्रांति आई है, जिसने दुनिया भर में अरबों लोगों के जीवन स्तर में उल्लेखनीय सुधार और जीवन प्रत्याशा को बढ़ाया है। हालाँकि, कुछ बीमारियों और चिकित्सीय स्थितियों को अभी भी अन्य की तुलना में कम धन और ध्यान मिल रहा है।
दुर्लभ चिकित्सीय स्थितियों और बीमारियों से पीड़ित मरीज़ अक्सर पारंपरिक रूप से उपेक्षित आबादी का हिस्सा होते हैं। हालाँकि, “अनाथ दवाएँ” ऐसे उपचार विकल्प प्रदान करके आशा प्रदान करती हैं जो उनके जीवन की गुणवत्ता में सुधार करते हैं और संभावित रूप से जीवन प्रत्याशा को बढ़ाते हैं।
अनाथ दवा क्या है?
“अनाथ” रोग कम रोगी आबादी को प्रभावित करते हैं। अमेरिका में, किसी रोग को अनाथ रोग मानने के लिए, उसे 2,00,000 से कम रोगियों को प्रभावित करना आवश्यक है। आमतौर पर, उपचार के लिए धन जुटाना मुश्किल हो सकता है, क्योंकि अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) द्वारा केवल 600 “अनाथ” दवाओं को ही उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया है।
इस शब्द की उत्पत्ति 1960 के दशक में हुई थी जब डॉ. हैरी शिर्की ने “चिकित्सीय अनाथ” नामक एक लेख लिखा था। उस दशक में कानून और नियमों में बदलाव के कारण कुछ दवाएँ “अनाथ” हो गईं क्योंकि बाजार में मांग की कमी के कारण वे दवा कंपनियों के लिए किफ़ायती नहीं रहीं। इस प्रकार, ऐतिहासिक रूप से, दवा कंपनियों के लिए दुर्लभ रोगों के इलाज के लिए दवाएँ विकसित करने हेतु बहुत कम वित्तीय प्रोत्साहन रहा है।
दुर्लभ बीमारियों को समझना
यद्यपि अमेरिका में दुर्लभ रोग 2,00,000 से कम रोगियों को प्रभावित करने वाले रोगों के रूप में परिभाषित किया गया है, लेकिन इस प्रकार के रोगों से ग्रस्त वैश्विक रोगी जनसंख्या का अनुमान 3.5-5.9% है। यह दुनिया भर में 263 से 446 मिलियन लोगों के बीच है।3
दुर्लभ रोगों में सिस्टिक फाइब्रोसिस, एएलएस और हीमोफीलिया जैसी प्रसिद्ध बीमारियाँ, साथ ही दुर्लभ प्रकार के कैंसर भी शामिल हैं।
चयापचय संबंधी विकार, स्व-प्रतिरक्षी रोग, स्व-सूजन संबंधी सिंड्रोम, मस्तिष्कवाहिकीय विकार, अपक्षयी रोग जैसे ड्यूशेन पेशी दुर्विकास, और क्रूट्ज़फेल्ड-जैकब रोग (एक प्रियन रोग) सभी दुर्लभ रोगों की श्रेणी में आते हैं।
10,000 से अधिक ज्ञात चिकित्सीय रोग हैं जिनका संचयी भार काफी अधिक है। न केवल रोगी प्रभावित होते हैं, बल्कि परिवार के सदस्य और समुदाय भी इन दुर्लभ और उपचार में कठिन स्थितियों के प्रभाव को महसूस कर सकते हैं।
अनाथ दवा कानून की भूमिका
जैसा कि ऊपर बताया गया है, कोई बीमारी जितनी दुर्लभ होती है, दवा कंपनियों के लिए उसके इलाज के लिए दवा पर शोध और विकास करने हेतु वित्तीय प्रोत्साहन उतना ही कम होता है। हालाँकि, कोई वित्तीय प्रोत्साहन हो या न हो, मरीज़ इन बीमारियों के दुष्प्रभावों से पीड़ित होते ही हैं।
इन बीमारियों के लिए दवाओं के विकास में कानून की भूमिका महत्वपूर्ण रही है। अमेरिका में अनाथ औषधि अधिनियम (1983) और अनाथ औषधीय उत्पादों पर यूरोपीय संघ के विनियमन जैसे कानूनों का मसौदा तैयार करने से अनाथ दवाओं को बाज़ार में लाना आसान हो जाएगा।4,5
अनाथ औषधि अधिनियम (1983) अनाथ दवाओं के विकास को प्रोत्साहित करता है, क्योंकि अनाथ दवा के बाज़ार में आने के बाद कंपनियों को कर प्रोत्साहन, अनुसंधान सब्सिडी और 7 वर्षों के लिए विशेष विपणन अधिकार प्रदान किए जाते हैं। इस अधिनियम के लागू होने के बाद से, FDA द्वारा 880 से अधिक अनाथ दवाओं को उपयोग के लिए अनुमोदित किया गया है।4 इसी प्रकार, यूरोपीय संघ में, कानून के कारण 200 से अधिक अनाथ दवाओं को अधिकृत किया गया है।
अनाथ दवाएं क्यों महत्वपूर्ण हैं?
जैसा कि देखा जा सकता है, अनाथ दवाओं को ऐतिहासिक रूप से गंभीर रूप से अपर्याप्त वित्त पोषण प्राप्त हुआ है, और कुछ मामलों में, आज भी, उन्हें वित्तीय दबावों का सामना करना पड़ सकता है जो उन्हें बाजार में जारी करने में बाधा डालते हैं। हालाँकि, अनाथ दवा अनुसंधान की नींव में स्वयं रोगी और उनकी अपूर्ण चिकित्सा आवश्यकताएँ पाई जा सकती हैं।
कोविड-19 महामारी ने विभिन्न रोगी समूहों और जनसांख्यिकी में असमानताओं और विषमताओं को उजागर किया है, और दुर्लभ रोग क्षेत्र में भी इसकी समानताएँ हैं।
संयुक्त राष्ट्र ने अब इन असमानताओं को दूर करने और नीतियों में दुर्लभ और अनाथ रोगों के अधिक एकीकरण को बढ़ावा देने के महत्व को पहचाना है।3 दुर्लभ रोग अनुसंधान और सार्वभौमिक स्वास्थ्य कवरेज के लक्ष्य एक समानता रखते हैं।
जैसा कि इस लेख में पहले उल्लेख किया गया है, अनाथ दवाएं केवल दुर्लभ रोगों से पीड़ित लोगों के जीवन में ही सुधार नहीं करती हैं। बेहतर वित्त पोषण और उपचारों तक बेहतर पहुँच रोगियों के परिवारों और समुदायों को भी प्रभावित करती है।
ये दवाएं सामाजिक और आर्थिक लाभ लाती हैं; उदाहरण के लिए, किसी दुर्लभ बीमारी के लक्षणों से राहत देकर परिवार के सदस्यों पर देखभाल की ज़रूरतों और बोझ को कम किया जा सकता है।
इसके अलावा, अनाथ दवाएं सटीक चिकित्सा और जैव प्रौद्योगिकी में प्रगति को बढ़ावा देती हैं। इस क्षेत्र में नवाचार का संबंधित जैवचिकित्सा क्षेत्रों पर सकारात्मक प्रभाव पड़ सकता है।
अनाथ दवाओं के विकास में चुनौतियाँ
अनाथ दवाओं के साथ अभी भी कई चुनौतियाँ हैं, हालाँकि कानून द्वारा उन्हें बाज़ार में लाना आसान बना दिया गया है।
उच्च विकास लागत, सीमित वित्तीय लाभ, कम रोगी संख्या के कारण परीक्षण करने में कठिनाई, और अनाथ दवाओं की ऊँची कीमत, ये सभी उनके बाज़ार में स्वीकार्यता में बाधाएँ हैं।
उच्च लागत, रोगियों और स्वास्थ्य सेवा प्रदाताओं के लिए पहुँच संबंधी समस्याएँ पैदा करती है। इसके अलावा, बीमा कंपनियाँ अनाथ दवाओं की ऊँची लागत और उनसे जुड़े वित्तीय लाभ की कमी के कारण उनकी लागत वहन करने के लिए कम इच्छुक हो सकती हैं।
हाल की प्रगति और सफलता की कहानियाँ
अनाथ औषधि अधिनियम जैसे कानून लागू होने के बाद से, अनाथ औषधि और दुर्लभ रोग क्षेत्र में कई सफलता की कहानियाँ सामने आई हैं।
इवालफैक्टर और कैलिडेको ऐसी दवाएँ हैं जो सिस्टिक फाइब्रोसिस का इलाज करती हैं, जो एक दुर्बल करने वाली बीमारी है और दुनिया भर में लगभग 2,00,000 लोगों को प्रभावित करती है। स्पिनराज़ा एक अनाथ औषधि है जिसका उपयोग स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के इलाज के लिए किया जाता है।
हीमोफीलिया बी के रोगियों में रक्तस्राव को रोकने के लिए कोएगुलेशन फैक्टर IX विकसित किया गया है। रुकापारिब एक ऐसी दवा है जिसे डिम्बग्रंथि के कैंसर के लिए अनुमोदित किया गया है। हेम आर्जिनेट का उपयोग करके पोरफाइरिया का इलाज किया जा सकता है।
लक्षित चिकित्सा और जीन थेरेपी जैसे नवाचार दुर्लभ रोगों और अनाथ औषधियों पर अनुसंधान को गति दे रहे हैं। वैयक्तिकृत चिकित्सा का अनाथ औषधि निर्धारण और मूल्य निर्धारण रणनीतियों जैसे क्षेत्रों पर प्रभाव पड़ रहा है।
अनाथ दवाओं का भविष्य
पारंपरिक रूप से वंचित रोगी आबादी के लिए अनाथ दवाओं और चिकित्सीय विकल्पों की आवश्यकता ने हाल के वर्षों में सरकारों, दवा कंपनियों और रोगी वकालत समूहों के बीच कानून और सहयोग को प्रेरित किया है।
आने वाले वर्षों में भी ऐसा ही जारी रहने की संभावना है और यह दुनिया भर के लाखों रोगियों के स्वास्थ्य परिणामों को प्रभावित करता रहेगा।
इसके अलावा, एआई-संचालित दवा खोज, मशीन लर्निंग, सिंथेटिक बायोलॉजी और जीनोमिक्स जैसे क्षेत्रों में नवाचार अनाथ दवाओं के विकास को गति दे रहे हैं।
उदाहरण के लिए, एआई की उभरती भूमिका दवा अनुसंधान में एक महत्वपूर्ण मोड़ है, जो दवा लक्ष्य खोज की गति में तेजी से सुधार ला रही है। नए अणुओं को डिज़ाइन किया जा सकता है, और रोगी प्रतिक्रिया मार्करों की बेहतर पहचान की जा सकती है।
सिंथेटिक बायोलॉजी लक्ष्य पहचान में मदद कर सकती है। इन नवाचारों का उपयोग करके नई बायोफार्मास्युटिकल्स डिज़ाइन की जा सकती हैं। इससे भविष्य में दुर्लभ रोगों के उपचार के लिए अनाथ दवाओं के विकास को ही लाभ होगा।
